Van klaslokaal naar therapie: gen-editing voor Duchenne spierdystrofie
Gen-editing technologieën ontwikkelen zich razendsnel en bieden nieuwe perspectieven voor de behandeling van erfelijke aandoeningen. In deze lezing laten we zien hoe CRISPR-Cas9 wordt ingezet in de ontwikkeling van een therapie voor Duchenne spierdystrofie, en hoe alternatieve strategieën zoals base editing en prime editing kunnen worden gebruikt om dystrofine functioneel te herstellen. Deze keuzes vertalen we naar een praktisch werkcollege. Tot slot bespreken we Talent-CGT: een (inter)nationaal onderwijsprogramma dat toekomstbestendige training in cel- en gentherapie ontwikkelt.